Se trata de una nueva forma de alterar el ADN para diseñar una terapia experimental para el tratamiento de cientos de enfermedades.
BBC.- De una forma revolucionaria, un grupo de médicos logró remitir un cáncer incurable que padecía una niña de 13 años.
Todos los tratamientos habían fallado para salvar la vida de Alyssa, quien sufre de leucemia, por tal razón los médicos tomaron la decisión de aplicarle una nueva terapia.
Los médicos del hospital Great Ormond Street, ubicado en Londres, Reino Unido, utilizaron una técnica llamada “edición de bases”, con el fin de crear, gracias a la ingeniería biológica, un nuevo “medicamento vivo”.
Seis meses después de iniciado el tratamiento, se ha logrado remitir la enfermedad, que ahora es indetectable en el organismo de Alyssa, aunque la niña continúa bajo evaluación médica por si el cáncer regresa.
Alyssa, quien tiene 13 años y vive en la ciudad de Leicester, fue diagnosticada con leucemia linfoblástica aguda en mayo de 2021.
Como se sabe, las células T están en el cuerpo para cuidarlo de posibles enfermedades, pero en el caso de Alyssa, estas células se habían convertido en una amenaza y estaban creciendo sin control.
Su cáncer era muy agresivo. La quimioterapia e incluso un trasplante de médula ósea no habían funcionado como tratamiento.
Si no se hubiera tomado la decisión de acudir al innovador tratamiento, el único camino que tenía Alyssa era intentar tener un vida lo más cómoda posible, pero sin muchas esperanzas de sobrevivir.
“Eventualmente habría fallecido“, le dijo a la BBC Kiona, la madre de Alyssa.
Impensable hace un par de años
“A finales del año pasado pensamos que iba a ser la última Navidad que íbamos a estar con ella. Y bueno, en enero, cuando cumplió 13 años, yo lo único que hice fue llorar”, añadió.
La remisión del cancer de Alyssa hubiera sido impensable hace un par de años y fue posible gracias a los increíbles avances en el campo de la genética que se han logrado últimamente.
El equipo del hospital de Great Ormond Street utilizó una tecnología conocida como “edición de bases”, que fue inventada hace apenas seis años.
Las bases nitrogenadas o nucleótidos son el lenguaje de la vida.
Los cuatro tipos de bases -adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T)- son los ladrillos con los que se construye nuestro código genético.
Así como las letras conforman palabras que tienen un significado, los miles de millones de bases que hay en nuestro ADN construyen el manual de instrucciones de nuestro cuerpo.
Lo que la edición de base permite hacer a los científicos es enfocarse en una parte precisa de este código genético, alterar la estructura molecular de una sola base, convirtiéndola en otra distinta y cambiando de ese modo las instrucciones genéticas.
Un complejo proceso
Lo que hicieron los doctores que atendieron el caso de Alyssa fue usar esta herramienta para diseñar o editar una nueva célula T que fuera capaz de cazar y matar las células cancerígenas que la estaban matando.
Fue un proceso complejo, que incluyó varios pasos que comenzaron con unas células T saludables que fueron donadas por una persona.
Después se hicieron ediciones en tres bases que consistieron en lo siguiente:
• La edición de la primera base deshabilitó el mecanismo de las células T para que no atacaran el cuerpo de Alyssa.
• La segunda edición eliminó una marca química, llamada CD7, que se encuentra en todas las células T, con el fin de proteger a las células que fueron donadas.
• La tercera edición fue una capa de invisibilidad con el fin de que fueran resistentes a los medicamentos de la quimioterapia.
Y la etapa final de esta modificación genética fue instruir a las células T de cazar a cualquier trazo que tuviera la marca química de CD7, incluida las cancerígenas, una vez ingresaran en el organismo de Alyssa.
Esa fue la razón por la que la marca CD7 fue eliminada de la terapia en la edición de la segunda base, de otro modo las células donadas se hubieran destruido a sí mismas.
Si la terapia funcionaba, el sistema inmune de Alyssa, incluyendo las células T, sería restablecido con un segundo trasplante de médula ósea.
Cuándo se le explicó el proceso a la familia, Kiona preguntó: “¿Ustedes pueden hacer eso?”.
Entonces Alyssa fue la que tomó la decisión de ser la primera persona en someterse a este tratamiento experimental -que contenía millones de células modificadas- en mayo de este año.
“Ella es la primera paciente tratada con esta tecnología“, le explicó a la BBC el profesor Waseem Qasim del hospital Great Ormond Street.
Dijo que esta manipulación genética era un “área de la ciencia que avanza muy rápido y con un enorme potencial para tratar muchas enfermedades”.
Sin embargo, no fue un camino de rosas: Alyssa quedó muy vulnerable de sufrir una infección, ya que las células modificadas atacaron tanto a las células T cancerosas de su cuerpo como a las que la protegen de las enfermedades.
Pero lo cierto es que un mes después, Alyssa estaba en remisión.
Allí recibió un segundo trasplante de médula ósea para regenerar su sistema inmunológico.
Fue un proceso largo: ella debió pasar 16 semanas en el hospital y no podía ver a su hermano, que todavía iba al colegio y podría llevarle varios gérmenes.
Una “increíble oportunidad”
Además, en la revisión que se hizo a los tres meses de la terapia se encontraron signos de cáncer nuevamente.
Pero los dos últimos análisis no han mostrado rastros de la enfermedad.
“Simplemente aprendes a apreciar cada pequeña cosa. Estoy tan agradecida de estar aquí ahora”, explicó Alyssa.
“Es una locura. Es increíble que haya podido tener esta oportunidad, estoy muy agradecida por ello y también ayudará a otros niños en el futuro”, añadió.
Ahora ella está pensando en la Navidad, ser dama de honor en la boda de su tía, montar en bicicleta, volver a la escuela y “simplemente hacer cosas de gente normal”.
Por supuesto, la familia espera que el cáncer nunca regrese, pero ya están agradecidos por el nuevo tiempo que el tratamiento les ha dado.
“Tener este año extra, estos últimos tres meses cuando ha estado en casa, ha sido un regalo en sí mismo”, relató Kiona.
“Me resulta bastante difícil hablar de lo orgullosos que estamos. Cuando ves por lo que ha pasado y la vitalidad de la vida que ha aportado a cada situación, es excepcional”, explicó James, el padre de Alyssa.
Aunque la mayoría de los niños con leucemia responden a los tratamientos tradicionales, se estima que hasta una docena de menores al año podrían beneficiarse de esta terapia.
Alyssa es solo la primera de diez personas a las que se les administra este “medicamento vivo” como parte de un ensayo clínico.
Robert Chiesa, doctor del departamento de trasplante de médula ósea del Hospital Great Ormond Street, tiene claro los beneficios.
“Es extremadamente emocionante. Obviamente, este es un nuevo campo en la medicina y es fascinante que podamos redirigir el sistema inmunitario para combatir el cáncer”, le dijo a la BBC.
Sin embargo, la tecnología sólo araña la superficie de lo que podría lograr la edición de bases.
Para el especialista David Liu, uno de los inventores de la edición básica en el Instituto Broad, es “un poco surrealista” que las personas estuvieran siendo tratadas solo seis años después de que se inventó la tecnología.
Y el doctor Liu está sorprendido por lo complejo del proceso.
Por ejemplo, en la terapia que se le aplicó a Alyssa, cada una de las ediciones implicaba romper una sección del código genético para que básicamente dejara de funcionar.
Pero hay aplicaciones menos complejas en las que, en lugar de desactivar una función, se puede corregir una defectuosa.
La anemia de células falciformes, por ejemplo, es causada por un cambio en una de estas bases que podría corregirse con esta revolucionaria técnica.
Por lo tanto, ya hay ensayos de edición de bases en curso en la anemia de células falciformes, así como el colesterol alto que se presenta en muchas familias.
“Las aplicaciones terapéuticas de la edición de bases apenas están comenzando y es una lección de humildad ser parte de esta era ya que la ciencia ahora estaba dando pasos clave para tomar el control de nuestros genomas”, concluyó Liu.
